Боковой амиотрофический склероз и стволовые клетки
Патофизиология бокового амиотрофического склероза (БАС) достаточно сложна и мало изучена, несмотря на то, что уже десятки лет проводятся многочисленные исследования. Достаточно эффективного метода лечения так и не найдено. Некоторые ученые полагают, что важную роль в восстановлении поврежденных моторных нейронов или даже в создании новых могли бы сыграть стволовые клетки с их способностью дифференцироваться во множество клеточных линий.
Что такое БАС?
БАС, известный также как болезнь Лу Герига, - это прогрессирующее заболевание, которое выражается в постепенном развитии и распространении слабости и атрофии пораженных мышц больного. Подобное состояние приводит к мышечной дисфункции, недееспособности и в конечном итоге к смерти или постоянной зависимости от вспомогательных средств дыхания, что наступает в среднем через 3 года после того, как впервые диагностирована слабость мышц.
Приблизительно у 5%-10% человек с БАС есть родственники с подобным заболеванием. Большинство случаев БАС (90% до 95%) имеют спорадический характер, часто возникая «совершенно неожиданно», но есть редкая форма БАС, которая прослеживается в 3 западных областях Тихого океана: Гуам, полуостров Кии в Японии и западная Новая Гвинея.
Многие этиологические факторы связаны с тем, что процесс истощения остается непонятым и необъяснимым. Факторы, которые запускают цепочку событий, приводящих к смерти моторных нейронов, неизвестны, но во множестве семей, страдающих этим заболеванием, наблюдается наследование по типу аутосомной доминантной мутации. Можно предположить, что измененный ген приводит к выработке токсического вещества, которое и запускает процесс заболевания. Даже у 15%-20% семей, у которых установлен мутировавший ген (дисмутаза супероксида цинка-меди 1 [SOD1]), механизм его действия, ускоряющий начало заболевания, остается неизвестным. Нам также неизвестны причины наступления такого заболевания в разном возрасте и скорости его прогрессирования, связанной со специфическими мутациями гена, так же как и причина неполной заболеваемости (поражено большинство носителей гена, но не все). И еще меньше известно об этиологии заболевания в спорадических случаях западной области Тихого океана.
Прямая причина слабости мышц и их истощения - прогрессивная потеря мышечных моторных нейронов. Бывают поражены нервные клетки, расположенные в спинном мозге или в стволе головного мозга и напрямую связанные с мышцами (нижние моторные нейроны), и в коре головного мозга (верхние моторные нейроны), связанные с нижними моторными нейронами. Также могут быть затронуты нервные клетки и цепочки, которые находятся в передней доле головного мозга (предлобные моторные нейроны).
